Un acontecimiento trascendental ha tenido lugar en Japón, donde se ha dado el visto bueno al primer tratamiento con células madre modificadas para abordar enfermedades como el Parkinson y problemas cardíacos. Aunque esta autorización es provisional y aplica solo en Japón, es relevante destacar que en Argentina existe un pionero en este campo, que ha empezado la primera startup nacional dedicada a aprovechar este tipo de avance biotecnológico. Este innovador es Fernando Pitossi.
Entendiendo las células madre
Hoy día, el término “células madre” es usado de manera indiscriminada, apareciendo en etiquetas de diversos productos cosméticos. Pero, ¿qué son realmente?
En organismos vivos, estas células tienen un potencial extraordinario, ya que no poseen una función específica predefinida, siendo como páginas en blanco listas para llenarse con información.
Existen células madre con capacidades variadas. Por ejemplo, las de los embriones pueden dar origen a cualquier tipo de célula, mientras que otras solo a células específicas. Hay células madre precursoras que generan más células especializadas; un caso sería células madre que producen exclusivamente células visuales.
Las IPS: una revolución científica
Las células madre pluripotentes inducidas (IPS) tienen capacidades ilimitadas y se crean en el laboratorio a partir de células comunes del cuerpo, eliminando su información previa para “reiniciar” su potencial.
Pueden transformarse de células cutáneas a células del corazón, permitiendo la creación de tejido cardíaco trasplantable y reparador.
Este descubrimiento del científico japonés Yamanaka hace 20 años le mereció el Premio Nobel en 2012.
Sin embargo, el camino para el uso efectivo de las IPS está lleno de complejidades. Han existido casos de uso incorrecto que derivaron en complicaciones como la formación de tumores, lo que subrayó la larga espera para terapias exitosas.
Avances en Argentina: Fernando Pitossi y la startup Corecell
En Argentina, Fernando Pitossi, un destacado investigador del Conicet, trabaja desde el Instituto Leloir en la startup Corecell. Esta empresa argentina se centra en transformar células madre IPS en neuronas para tratar el Parkinson.
Pitossi subraya que el modelo japonés permite una aprobación condicional tras la fase 2 de ensayos, donde la seguridad y eficacia han sido evidenciadas, permitiendo el uso en pacientes mientras sigue el monitoreo.
En el ámbito cardíaco, la técnica implica generar células musculares cardíacas para reparar tejidos del corazón dañados, creando un “parche” biológico.
Pitossi destaca la importancia de la vigilancia post-aprobación y los desafíos relacionados con el rechazo del cuerpo a células trasplantadas.
Problemáticas inmunológicas y soluciones innovadoras
Uno de los retos principales es evitar el rechazo del sistema inmune. Existen dos enfoques primarios: utilizar células del propio paciente, lo cual es costoso por ser soluciones a medida, o emplear células de donantes, donde el riesgo de rechazo es mayor.
Pitossi y su equipo exploran una tercera vía: modificar genéticamente las células del donante para hacerlas menos detectables por el sistema inmune.
Esta estrategia combina las IPS de Yamanaka y la tecnología CRISPR-Cas9. Se busca “silenciar” genes que desencadenen respuestas inmunológicas adversas, reduciendo las probabilidades de inflamaciones dañinas.
Pitossi proyecta modificaciones adicionales para disminuir aún más la reacción inmunológica, con un enfoque inicial en el Parkinson.
El objetivo es completar en cerca de cinco años la fase preclínica, desarrollando las células y realizando estudios en animales, colaborando posteriormente con grandes empresas para llevar a cabo ensayos clínicos.
Pitossi comenta sobre la falta de apoyo financiero en la ciencia, lo que ha llevado a mover su labor al sector privado, destacando la importancia de la investigación básica muchas veces subfinanciada.