El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona para Niños, reconocido a nivel global en el ámbito de la salud infantil y el tratamiento del cáncer en la infancia, dio a conocer en Argentina un enfoque terapéutico innovador para pacientes infantiles con leucemia linfoblástica aguda (LLA), una patología cancerosa frecuente entre los más jóvenes.
Terapia CAR-T Innovadora
Este centro pediátrico especializado ha iniciado el desarrollo de una terapia celular CAR-T en sus instalaciones, ofreciendo esperanzas prometedoras, especialmente para niños y adolescentes en Latinoamérica, y resaltando la creciente necesidad en Argentina de tratamientos basados en inmunoterapia para problemas de salud críticos.
Presentación Internacional y Colaboraciones
Durante un evento en la Delegación del Gobierno de Cataluña en Argentina, esta institución barcelonesa presentó los avances logrados con sus tratamientos. A través de colaboraciones con hospitales, médicos y aseguradoras argentinas, buscan facilitar el acceso de familias a terapias avanzadas en Barcelona, garantizando calidad europea con costos más asequibles que en otros países como Estados Unidos.
Salas de Terapias Avanzadas
Desde septiembre del año anterior, el SJD ha puesto en marcha sus salas de terapias avanzadas. A partir de enero de este año, comenzaron a administrar el CAR-T a jóvenes pacientes, gracias a la licencia del desarrollador original, el Hospital Clínico de Barcelona, quienes producen un equivalente para adultos.
Con esta innovadora solución CAR-T ARI-0001, dirigida a menores con leucemia linfoblástica aguda tipo B no reactiva a tratamientos tradicionales, se emplea una proteína llamada CD19 como objetivo.
Proceso de Tratamiento
La terapia CAR-T implica extraer células T del paciente mediante aféresis —un procedimiento que separa componentes de la sangre—, modificarlas para luego reintroducirlas de manera que puedan identificar y aniquilar células cancerígenas.
Según Fernando Panzino, encargado del Desarrollo para LATAM del SJD, este programa pionero permite tratar anualmente cerca de 400 pacientes en su centro especializado de 14.000 m2 dedicado al cáncer infantil.
El SJD maneja anualmente 450.000 pacientes, lleva a cabo 327.000 consultas, 180.000 urgencias, 15.500 intervenciones quirúrgicas y recibe 3.600 partos, lo cual demuestra su vasta experiencia y alcance. El hospital dispone de un Departamento Internacional dedicado, compuesto por más de 50 profesionales bilingües, para apoyar a familias extranjeras, además de mantener tasas de éxito en tratamientos oncológicos pediátricos destacadas.
Sobre el tratamiento CAR-T, Panzino indicó que han iniciado un estudio clínico con 30 pacientes españoles de distintos hospitales, a quienes se les administró el CAR-T creado en San Juan de Dios bajo la patente del Clínico. Se espera la validación de estos resultados.
También están planificando expandir el ensayo clínico a nivel europeo incluyendo cinco países, en búsqueda de evaluar su efectividad en condiciones autoinmunes no oncológicas.
El coste de esta terapia académica, establecido entre 80.000 y 90.000 euros, es significativamente más bajo que el precio ofertado por el mercado farmacéutico, llegando este a triplicarse o quintuplicarse.
Para acceder al CAR-T académico, el paciente debe cumplir ciertos criterios especificados. Su administración se realizaría bajo el concepto de usos excepcionales o compasivos. Panzino añadió que en la práctica clínica, los resultados preliminares muestran tasas de remisión del 50 al 60% en pacientes con leucemia tipo B refractaria.
Actualmente, disponen de tres biorreactores con capacidad de producir 25 CAR-T cells anualmente cada uno, cubriendo así el tratamiento de 75 pacientes al año, con planes de expandir esta capacidad en el futuro a 175 pacientes.
Panzino mencionó que, aunque el objetivo es ampliar el acceso a estas innovadoras terapias en regiones como Argentina y Chile, donde la necesidad es alta, aún hay desafíos por resolver en términos de acuerdos con aseguradoras y sistemas de salud locales.
El hospital trabaja asiduamente en colaboración con importantes centros como el Hospital Garrahan y en fortalecer programas de formación para profesionales de salud.
Cada caso pediátrico es abordado de manera única, asegurando la personalización de presupuestos que contemplan revisiones médicas, consultas a distancia y acceso a segundas opiniones, así como estancias en el SJD si es necesario.
El centro busca difundir esta tecnología innovadora que, al ser producida propiamente, resulta más económica comparada con la fórmula comercializada por la industria farmacéutica. Además, ofrece el beneficio cultural y lingüístico de compartir raíces con Latinoamérica, una región que comprende el 24% de las 4.000 solicitudes internacionales que recibe el hospital cada año.
En Argentina, la terapia CAR-T es objeto de estudio en un ensayo clínico sobre mieloma múltiple en hospitales destacados de Buenos Aires y Córdoba, aunque aún se encuentra en etapa experimental.
La terapia CAR-T ya es una realidad aprobada en lugares como Estados Unidos, ciertos países de Europa, Israel y Brasil. Sin embargo, los costos asociados a estos tratamientos son elevados, como en el caso de Tomás Musso, paciente argentino que viajó a Roma para su tratamiento con un costo de 1.200.000 dólares.