El jueves pasado, el Ministerio de Salud anunció un “acuerdo trascendental” para adquirir uno de los medicamentos más costosos del mundo: el Zolgensma. Este tratamiento génico intravenoso se utiliza contra la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad degenerativa que afecta a las neuronas motoras de la médula espinal.
Impacto de la AME en los pacientes
Las neuronas motoras son esenciales para la comunicación con los músculos voluntarios. En el caso de pacientes con AME, los niveles de una proteína crucial para el movimiento muscular son insuficientes. Los bebés afectados enfrentan dificultades al caminar, gatear, tragar y respirar. Sin intervención terapéutica, la enfermedad avanza y puede ser letal.
Detalles del acuerdo y su evolución
Aunque no hay datos exactos sobre la prevalencia de AME, se estima que alrededor de 40 bebés al año nacen con esta condición en Argentina. Existen diversas formas de la enfermedad, desde más leves hasta más graves, lo que significa que no siempre es apto el Zolgensma para todos los casos. Sin embargo, el gobierno ha acordado la compra de 12 tratamientos anuales.
Este acuerdo es una renovación de uno previo, vigente entre 2023 y 2024, que caducó en mayo. Durante el intervalo hasta septiembre, el gobierno y Novartis ajustaron términos, revelando nuevos detalles del contrato.
El único detalle oficialmente comunicado fue el precio. El costo ha disminuido de 1,3 millones de dólares a 1,1 millones por tratamiento. Aunque no se explicaron abiertamente las razones del ahorro, algunos elementos del acuerdo no divulgados a los que Clarín tuvo acceso podrían ofrecer pistas.
El precio de lista del Zolgensma excede los dos millones de dólares. Aunque el Ministerio de Salud ha proclamado haber obtenido “el precio más bajo del mundo”, no hay manera de verificarlo debido a la confidencialidad de las negociaciones en cada país. Según fuentes de la industria, es imposible comprobar si Novartis alcanzó un precio más favorable en otro lugar.
Estrategia de riesgo compartido
El contrato continúa bajo un esquema de “riesgo compartido”, donde el Estado pagará el medicamento solo si los resultados son positivos. Evaluaciones anuales durante 48 meses controlan el progreso de los pacientes, que deben someterse al tratamiento antes de los 9 meses (aunque el prospecto permite hasta dos años). Del acuerdo anterior, 11 pacientes recibieron Zolgensma, y solo cuatro han sido evaluados.
De estas evaluaciones, tres cumplieron los criterios de éxito, mientras que un cuarto caso está pendiente. En dos años, 13 tratamientos potencialmente disponibles no se usaron debido al carácter del contrato.
Con base en el aprendizaje de la primera etapa, el Estado y Novartis han decidido modificar los criterios de inclusión para el tratamiento, ampliando el acceso a Zolgensma a más pacientes con AME. Los nuevos criterios, considerados por la Comisión Nacional para Pacientes con AME (Coname), se han relajado.
Ahora, más pacientes podrán beneficiarse del tratamiento debido a dichos cambios en los criterios, ligados a aspectos técnicos de la enfermedad y divididos en tres factores principales.
El primer factor se relaciona con la función respiratoria. Anteriormente, solo aquellos con hasta 6 horas diarias de ventilación no invasiva calificaban, pero eso se ha extendido a 16 horas. En cuanto al componente genético, la cantidad máxima de copias de un gen auxiliar permitidas pasa de dos a tres. Por último, los pacientes necesitaban tener anticuerpos negativos contra el adenovirus que transporta la terapia; sin embargo, ahora es posible considerar anticuerpos positivos que se negativicen rápidamente, permitiendo más flexibilidad.
La firma del contrato del Zolgensma por el ministro Mario Lugones. Foto: Ministerio de Salud
Un horizonte terapéutico más amplio
Con estos cambios, se amplía el grupo de pacientes que potencialmente recibirá el Zolgensma. Aunque no se confirma que la reducción de precios se deba al incremento de pacientes, las partes implicadas no lo descartan. Esto implica que, pese a la disminución del precio por tratamiento, el gasto podría ser mayor al aumentar el número de tratamientos administrados.
Considerando la AME como rara y con limitada información estadística, el nuevo planteamiento no garantiza la cobertura total del cupo disponible. Sin embargo, las nuevas condiciones podrían favorecer que así suceda.
Finalmente, sin tratamiento, los pacientes con AME en su forma más grave tienen una esperanza de vida de dos años. El alto costo del tratamiento hace que usualmente sean los tribunales quienes decidan sobre su financiamiento; esto, junto con la importancia de una detección temprana, provoca que las familias sigan pidiendo la inclusión de la enfermedad en el tamizaje neonatal.