Imagina una célula del propio cuerpo que ha sido ‘entrenada’ genéticamente para combatir el cáncer presente en el paciente. Esta descripción general ofrece una idea de lo que significa la terapia CAR-T, una de las opciones más innovadoras en la investigación contra el cáncer. Las primeras pruebas científicas ya están mostrando sus beneficios y Argentina es uno de los países explorando esta alternativa.
Es esencial enfatizar que este es un tratamiento experimental, aunque algunos países ya cuentan con la aprobación de sus autoridades sanitarias. Se considera experimental porque todavía estamos al principio de un largo proceso de investigación, además de afrontar el complejo tema del acceso a estos fármacos innovadores.
CAR-T: Una nueva era en el tratamiento oncológico
Los expertos coinciden: la terapia CAR-T está revolucionando el tratamiento de los cánceres hematológicos y tiene el potencial de aplicarse también a otras enfermedades, como las reumáticas.
Recientemente, se puso en marcha un ensayo clínico de la terapia CAR-T para tratar el mieloma múltiple en los hospitales Italiano y Alemán de Buenos Aires. Este ensayo se suma a un estudio anterior sobre el mismo tipo de cáncer en el Hospital Privado de Córdoba.
Natalia Schütz, hematóloga e investigadora en el Hospital Italiano, señala que solo unos pocos pacientes argentinos podrán participar en el nuevo ensayo debido a la complejidad de este tratamiento, el cual difiere completamente de las prácticas oncológicas habituales. Schütz insta a centrarse en lo que representa este ensayo en términos de investigación e innovación.
La terapia con células CAR-T es una forma de inmunoterapia. Se extrae sangre del paciente para obtener linfocitos T, células vitales del sistema inmunológico. Estas células son modificadas en el laboratorio mediante ingeniería genética. “Entrenamos” las células para que adquieran habilidades específicas destinadas a controlar la enfermedad en cuestión, explica la especialista.
El proceso de entrenamiento implica insertar material genético en los linfocitos T para que expresen un receptor de antígeno quimérico (CAR). Una vez alteradas, estas células se reinfunden en el paciente, donde el receptor CAR se une a una proteína específica de las células cancerosas para atacarlas.
Schütz subraya: “Cada paciente recibe una terapia personalizada”, no es una metáfora; es literal. Actualmente, también se investigan las Allo CAR-T, que usan linfocitos de otros donantes. Este enfoque es todavía experimental, ya que requiere modificar mucho las células T para prevenir el rechazo y, en consecuencia, se reduce su eficacia porque se elimina parte de su funcionalidad.
En el ensayo ya completado, realizado por Johnson & Johnson, y en el nuevo que recluta voluntarios (liderado por Bristol Myers Squibb), las células se envían para su modificación a instalaciones en el extranjero, concretamente en Alaska. Los espacios para estos procedimientos son muy escasos a nivel mundial.
El tiempo es otro desafío: todo el procedimiento puede extenderse de cuatro a seis semanas, y el paciente debe ser capaz de esperar ese tiempo. “Durante el intervalo, se emplea algún otro método de control de la enfermedad. Sin embargo, la enfermedad no debe ser muy agresiva”, comenta la hematóloga.
Otra consideración importante es la posibilidad de efectos secundarios, que, aunque manejables, pueden incluir toxicidad aguda, como la famosa “tormenta de citoquinas” que conocimos durante la pandemia de Covid. Debido a estas posibles complicaciones, las instituciones que realizan estas investigaciones son de alta complejidad, preparadas para responder a cualquier eventualidad con los voluntarios.
Impacto y futuro del tratamiento CAR-T
En cuanto a los resultados obtenidos con la terapia CAR-T, Gonzalo Garante, jefe de Hematología del Hospital Alemán, destaca que esta terapia es sumamente prometedora por su alta eficacia, un nivel nunca antes alcanzado en pacientes que han recibido múltiples tratamientos previos para enfermedades como la leucemia linfoblástica aguda, el mieloma múltiple y el linfoma no Hodgkin.
El progreso está principalmente en los tumores hematológicos; en cuanto a los tumores sólidos, se está investigando, aunque los avances ocurren a un ritmo más lento.
Las terapias CAR-T cuentan con aprobación en Estados Unidos, varios países europeos, Israel, y en Latinoamérica, en Brasil. No obstante, estas innovadoras terapias vienen acompañadas de un alto costo, que ronda el medio millón de dólares.
“Este tipo de tratamiento supone un desafío económico incluso para naciones con economías fuertes y sistemas de reembolso más accesibles. El acceso a innovaciones en salud es un problema global”, argumenta Schütz.
Particularmente en la oncohematología, la experta opina que las terapias CAR-T podrían convertirse en un estándar de tratamiento en el futuro. Comparte como precedente el trasplante de médula ósea, que inicialmente solo se realizaba en centros de alta complejidad, y hoy en día es más accesible en Argentina. “Será necesario aprender y mejorar los procesos para que sean más accesibles”, afirma.
En los últimos años, la investigación clínica ha avanzado significativamente, tanto en el número de estudios como en la inversión. Según datos de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEME), que agrupa a laboratorios de otros países, la inversión anual en investigación en el país alcanza aproximadamente los 750 millones de dólares.
Schütz y Galante también resaltan la calidad de los centros donde se están efectuando estas investigaciones, los cuales están certificados por entidades internacionales que garantizan la calidad y seguridad del paciente.
La selección de voluntarios para estos ensayos clínicos se realiza específicamente a través de los médicos tratantes, a diferencia de las convocatorias masivas realizadas para las vacunas. En el Hospital Italiano, existe un correo para recibir consultas generales sobre investigación clínica de parte de profesionales y pacientes: [email protected].
AS